Technologien
Die Reprogrammierung von ausgereiften Körperzellen zu so genannten induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) zählt zu den innovativsten biomedizinischen Entwicklungen der letzten Jahre (Nobelpreis für Medizin 2012). Dabei werden reife Körperzellen mittels Überexpression bestimmter Transkriptionsfaktoren in ein Alleskönnerstadium zurückprogrammiert. Die so gewonnen iPS-Zellen können unbegrenzt vermehrt und gezielt in organspezifische Zellen ausgereift werden. Mit dieser Technologie können nahezu unbegrenzte Mengen humaner gewebespezifischer Zelltypen auf patientenindividueller Basis hergestellt werden. Diese Zellen stellen ein einzigartiges Modellsystem zur Analyse von Krankheitsursachen und für die Entwicklung neuer Behandlungsstrategien dar.
Mit dem Ziel, einen breiten Einsatz dieser krankheits- und patienten-spezifischen iPS-Zell-basierten Technologie in der Medikamentenentwicklung und -testung zu erreichen, werden in diesem Projekt unmittelbare medizintechnologische Innovationen für die Therapieentwicklung bei neuropsychiatrischen Erkrankungen erforscht. Aufbauend auf dem bestehenden Technologievorsprung des Konsortiums werden Plattformtechnologien für die maschinengebundene Produktion hochwertiger iPS-Zellmodelle entwickelt sowie innovative Testverfahren zur therapiebegleitenden Diagnostik und Erhöhung der Arzneimittelwirkung und –sicherheit erforscht. Durch die Integration der CRISPR/Cas Technologie, die eine der bedeutendsten methodischen Innovationen auf dem Gebiet der Gentechnologie seit mehr als zwanzig Jahren darstellt, können im Prozess kontrollierte Veränderung ins Erbgut der iPS-Zellen eingebracht werden. Die CRISPR-Cas Technologie wird bereits breit in der medizinischen Krankheits- und Therapie-Forschung eingesetzt. Darüber hinaus zeichnen sich vielfältige Anwendungsmöglichkeiten ab – insbesondere in der iPS-Zellbasierten Zellersatz- und Gentherapie. Auf Basis neuer Therapie- und Diagnostikverfahren leisten die hier entwickelten innovativen Medizintechnologien einen nachhaltigen Beitrag zur Verbesserung der Lebensqualität und gesellschaftliche Teilhabe von Patienten.
